Nuovo articolo offre una guida pratica per l’uso dei dati del mondo reale nelle approvazioni FDA dei farmaci e nelle estensioni dell’indicazione

Slipstream, partner di consulenza tecnologica focalizzato esclusivamente sulle scienze della vita, ha annunciato oggi la pubblicazione di un nuovo articolo sottoposto a revisione paritaria su Clinical Pharmacology and Therapeutics che delinea indicazioni pratiche per le aziende farmaceutiche e biotech che desiderano utilizzare i dati del mondo reale per supportare l’approvazione FDA di un farmaco o l’estensione dell’indicazione.

L’articolo, Una guida pratica per implementare le evidenze del mondo reale come base primaria per l’approvazione e l’estensione dell’indicazione, è scritto congiuntamente dalla dott.ssa Tracy Mayne, SVP della ricerca regolatoria e delle scienze della vita presso Slipstream Life Sciences; dal dott. Alan Brookhart della Duke University e di Headwater Science; e dalla dott.ssa Nancy Dreyer, presidente di Dreyer Strategies. Facendo leva su decenni di esperienza complessiva nel portare evidenze del mondo reale alla FDA, gli autori delineano un approccio pratico, basato sull’esperienza, per applicare le linee guida FDA su RWD/RWE alle evidenze del mondo reale per l’approvazione dei farmaci e l’estensione dell’indicazione.

“La FDA ha fornito mappe di riferimento su come l’evidenza del mondo reale possa essere utilizzata, ma rimangono numerose lacune nella loro applicazione pratica” ha affermato Tracy Mayne, SVP della ricerca regolatoria e delle scienze della vita presso Slipstream.

La pubblicazione funge da complemento a una sessione presentata dagli autori all’Innovation Theater del DIA 2026, dove hanno condiviso i primi spunti su questo tema. La presentazione completa del DIA è disponibile sul sito web di Slipstream.

“I dati del mondo reale possono fornire evidenze credibili quando gli studi randomizzati sono impraticabili o non etici, ma solo quando lo studio è progettato e documentato con lo stesso rigore che ci aspettiamo da uno studio clinico. Questa guida è pensata per aiutare gli sponsor a fare in modo che questi dettagli siano corretti fin dall’inizio, quando le correzioni di rotta sono ancora poco costose”, ha affermato il dott. Brookhart.

“Questo articolo affronta molte domande pratiche su se i dati del mondo reale, il disegno dello studio e l’esecuzione siano abbastanza solidi per essere presentati in un dossier di evidenze regolatorie, con tutte le lezioni imparate a proprie spese” ha affermato la dott.ssa Dreyer

L’articolo è disponibile in open access all’indirizzo https://ascpt.onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/cpt.70487.

L’uso dei dati del mondo reale da parte della FDA per supportare le decisioni regolatorie è in rapida evoluzione, e le linee guida RWD/RWE che specificano come tali dati debbano essere generati, documentati e presentati sono complesse. Solo attraverso l’esperienza pratica si apprendono le sfide e gli ostacoli nel soddisfare i requisiti della FDA e come affrontarli.

Per gli sponsor, l’articolo offre un modo pratico per ridurre il rischio e le congetture coinvolti nel presentare alla FDA un dossier di evidenze del mondo reale, sia che l’obiettivo sia un’approvazione iniziale sia un’estensione dell’indicazione. Sebbene la maggior parte dei casi d’uso riguardi oncologia e malattie rare, qualsiasi indicazione in cui uno studio randomizzato controllato con placebo sia impraticabile o non etico offre l’opportunità di integrare i dati del mondo reale nel dossier di evidenze.

I tre autori sono stati direttamente coinvolti in molteplici presentazioni alla FDA che utilizzavano evidenze del mondo reale, contribuendo a definire gli standard in questo ambiente in rapida evoluzione e rafforzando la loro leadership in questo ambito.

About Slipstream: Slipstream è un partner di consulenza tecnologica focalizzato esclusivamente sulle scienze della vita. I suoi team operano come un’estensione dei clienti, apportando una profonda competenza di dominio in R&D, piattaforme enterprise, dati e operazioni per aiutare le organizzazioni ad accelerare la ricerca, ottimizzare le operazioni e migliorare gli esiti dei pazienti. Scopri di più su Slipstream Life Sciences su slipstreamls.com.

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