Slipstream co-autrice del primo studio completo sui costi della teleangiectasia emorragica ereditaria nell'American Journal of Hematology

Blue Bell, PA – 10 luglio 2025 – Slipstream, partner tecnologico di fiducia al servizio dell’industria farmaceutica e biofarmaceutica, è orgogliosa di annunciare la sua co-autoria di uno studio rivoluzionario sulla teleangiectasia emorragica ereditaria (HHT), recentemente pubblicato sull’American Journal of Hematology.

Lo studio, “Characterizing the Healthcare Utilization and Costs of Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia”, è il più grande studio mai condotto su pazienti affetti da HHT, includendo oltre 24.000 pazienti che convivono con questa rara malattia emorragica ereditaria. La ricerca rivela che, all’interno di questo campione, i costi medici diretti per l’HHT hanno superato i 450 milioni di dollari all’anno negli Stati Uniti, trainati principalmente dal trattamento delle complicazioni legate al sanguinamento, inclusa l’anemia.

“Sfruttando la Healthcare Map^® di Komodo Health, che include i dati di oltre 330 milioni di pazienti negli Stati Uniti, siamo stati in grado di caratterizzare una malattia rara la cui storia naturale e il cui peso non sono mai stati ben definiti o pienamente compresi”, ha dichiarato Tracy J. Mayne, PhD, Senior Vice President of Regulatory and Life Science Research presso Slipstream. “Ora sappiamo che quasi il 60% dei pazienti con diagnosi di HHT presenta emorragie così gravi da causare anemia, e una parte significativa di questi pazienti riceve frequenti infusioni di ferro EV e/o trasfusioni di globuli rossi. Il peso sia per i pazienti che per il sistema sanitario è enorme, con implicazioni significative per l’advocacy e lo sviluppo di farmaci.”

Il team di ricerca, che comprende collaboratori del Massachusetts General Hospital, Cure HHT e Diagonal Therapeutics, ha utilizzato i dati dei rimborsi real-world di Komodo per valutare l’onere economico della malattia in una coorte di oltre 24.000 pazienti nel 2022 e nel 2023.

I risultati principali della pubblicazione includono:

In particolare, la prevalenza del trapianto di fegato tra i pazienti affetti da HHT, derivante da complicazioni di MAV epatiche, è stata 40 volte superiore rispetto alla popolazione generale degli Stati Uniti.

I costi per paziente all’anno (PPPY) per le persone che convivono con l’HHT sono paragonabili o superiori a quelli di altre malattie rare e ad alto consumo di risorse.

Il sanguinamento e le sue conseguenze sono stati identificati come i principali fattori trainanti dei costi sanitari.

I costi medi PPPY per tutti i pazienti HHT sono stati superiori a 19.000 $ nel 2022 e nel 2023, circa il 20% in più rispetto a quelli per l’anemia falciforme.

I pazienti HHT con anemia, pur rappresentando quasi il 60% della popolazione di pazienti HHT, sono stati responsabili di circa l’80% dei costi medici diretti.

“Slipstream è stata fondata sulla convinzione che la tecnologia debba consentire all’industria delle scienze della vita di muoversi più velocemente, lavorare in modo più intelligente e operare in modo più efficiente”, ha dichiarato Brandon McKay, Chief Executive Officer di Slipstream. “Studi come questo confermano come i dati giusti, abbinati alla giusta competenza, possano ridefinire ciò che è possibile nella sanità. Questa collaborazione è esattamente il tipo di lavoro che ci impegniamo a fare collaborando con innovatori in tutto l’ecosistema per sbloccare il potere dei dati real-world e delle piattaforme digitali. Il nostro obiettivo è sempre quello di accelerare l’impatto dove conta di più, migliorando i risultati per i pazienti.”

Questo studio fondamentale fornisce prove critiche dell’alto livello di bisogni insoddisfatti per i pazienti che convivono con l’HHT, i quali hanno poche opzioni di trattamento e nessun farmaco approvato che modifichi la malattia o sia in grado di rallentarne o arrestarne la progressione. Questo studio rafforza la tesi a favore del futuro sviluppo terapeutico ed è un esempio del valore che le evidenze real-world e il database sanitario Komodo apportano al settore delle malattie rare.

L’articolo completo è disponibile online tramite l’American Journal of Hematology: https://doi.org/10.1002/ajh.27756

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