Un nuevo artículo ofrece una hoja de ruta práctica para utilizar datos del mundo real en las aprobaciones de medicamentos de la FDA y las ampliaciones de indicaciones

Slipstream, un socio de consultoría tecnológica centrado exclusivamente en ciencias de la vida, anunció hoy la publicación de un nuevo artículo revisado por pares en Clinical Pharmacology and Therapeutics que ofrece una guía práctica para las empresas farmacéuticas y biotecnológicas que buscan utilizar datos del mundo real para respaldar la aprobación de la FDA de un medicamento o la ampliación de indicaciones.

El artículo, Una guía práctica para implementar la evidencia del mundo real como base principal para la aprobación y la ampliación de indicaciones, está coescrito por la Dra. Tracy Mayne, vicepresidenta sénior de Investigación Regulatoria y de Ciencias de la Vida de Slipstream Life Sciences; el Dr. Alan Brookhart, de Duke University y Headwater Science; y la Dra. Nancy Dreyer, presidenta de Dreyer Strategies. Basándose en décadas de experiencia combinada aportando evidencia del mundo real a la FDA, los autores presentan un enfoque práctico, basado en la experiencia, para aplicar las directrices RWD/RWE de la FDA a la evidencia del mundo real para la aprobación de medicamentos y la ampliación de indicaciones.

“La FDA ha proporcionado hojas de ruta sobre cómo puede utilizarse la evidencia del mundo real, pero siguen existiendo numerosas lagunas en lo que respecta a su aplicación práctica” dijo Tracy Mayne, vicepresidenta sénior de Investigación Regulatoria y de Ciencias de la Vida de Slipstream.

La publicación sirve como complemento de una sesión que los autores presentaron en el Innovation Theater de DIA 2026, donde compartieron perspectivas iniciales sobre este tema. La presentación completa de DIA está disponible en el sitio web de Slipstream.

«Los datos del mundo real pueden proporcionar evidencia creíble cuando los ensayos aleatorizados no son viables o son poco éticos, pero solo cuando el estudio se diseña y documenta con el mismo rigor que esperamos de un ensayo. Esta guía tiene como objetivo ayudar a los patrocinadores a acertar con esos detalles desde el principio, cuando las correcciones de rumbo aún son poco costosas», dijo el Dr. Brookhart.

“Esta pieza aborda muchas preguntas prácticas sobre si los datos del mundo real, el diseño del estudio y su ejecución son lo suficientemente buenos para su presentación en un paquete de evidencia regulatoria, todo ello con lecciones aprendidas a base de golpes” dijo la Dra. Dreyer

El artículo está disponible en acceso abierto en https://ascpt.onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/cpt.70487.

El uso de datos del mundo real por parte de la FDA para respaldar las decisiones regulatorias evoluciona rápidamente, y las directrices RWD/RWE que especifican cómo deben generarse, documentarse y presentarse esos datos son complejas. Solo mediante la experiencia práctica se aprenden los desafíos y obstáculos para cumplir los requisitos de la FDA y cómo abordarlos.

Para los patrocinadores, el artículo ofrece una forma práctica de reducir el riesgo y la incertidumbre que implica llevar un paquete de evidencia del mundo real a la FDA, ya sea con el objetivo de una aprobación inicial o una ampliación de indicación. Si bien la mayoría de los casos de uso implican oncología y enfermedades raras, cualquier indicación en la que un ensayo aleatorizado controlado con placebo sea inviable o poco ético brinda la oportunidad de integrar datos del mundo real en el paquete de evidencia.

Los tres autores han participado directamente en múltiples presentaciones ante la FDA que utilizan evidencia del mundo real, ayudando a establecer los estándares en este entorno de rápida evolución, lo que refuerza su liderazgo en este espacio.

Acerca de Slipstream: Slipstream es un socio de consultoría tecnológica centrado exclusivamente en ciencias de la vida. Sus equipos actúan como una extensión de los de sus clientes, aportando una profunda experiencia en el dominio en I+D, plataformas empresariales, datos y operaciones para ayudar a las organizaciones a acelerar la investigación, optimizar las operaciones y mejorar los resultados de los pacientes. Obtenga más información sobre Slipstream Life Sciences en slipstreamls.com.

Contacto de prensa: Isabella Canuso, Marketing de contenidos, Slipstream, [email protected]