Neuer Fachartikel bietet eine praktische Roadmap für den Einsatz von Real-World-Daten bei FDA-Arzneimittelzulassungen und Label-Erweiterungen

Slipstream, ein Technologie-Beratungs-Partner mit exklusivem Fokus auf Life Sciences, hat heute die Veröffentlichung eines neuen, peer-reviewten Fachartikels in Clinical Pharmacology and Therapeutics bekannt gegeben, der praktische Leitlinien für Pharma- und Biotechnologieunternehmen beschreibt, die Real-World-Daten zur Unterstützung einer FDA-Arzneimittelzulassung oder Label-Erweiterung nutzen möchten.

Der Artikel, Ein praktischer Leitfaden zur Umsetzung von Real-World-Evidence als primäre Grundlage für Zulassung und Label-Erweiterung, wurde gemeinsam von Dr. Tracy Mayne, SVP für Regulatory- und Life-Sciences-Forschung bei Slipstream Life Sciences; Dr. Alan Brookhart von der Duke University und Headwater Science; sowie Dr. Nancy Dreyer, Präsidentin von Dreyer Strategies, verfasst. Auf Grundlage jahrzehntelanger gemeinsamer Erfahrung in der Einreichung von Real-World-Evidence bei der FDA skizzieren die Autoren einen praxisorientierten, erfahrungsbasierten Ansatz zur Anwendung der FDA-RWD/RWE-Leitlinien auf Real-World-Evidence für Arzneimittelzulassung und Label-Erweiterung.

„Die FDA hat Roadmaps dazu bereitgestellt, wie Real-World-Evidence eingesetzt werden kann, doch bei der praktischen Anwendung bestehen weiterhin zahlreiche Lücken“, sagte Tracy Mayne, SVP für Regulatory- und Life-Sciences-Forschung bei Slipstream.

Die Veröffentlichung dient als Begleitartikel zu einer Session, die die Autoren im Innovation Theater der DIA 2026 präsentiert haben, wo sie erste Einblicke in dieses Thema teilten. Die vollständige DIA-Präsentation ist auf der Website von Slipstream verfügbar.

„Real-World-Daten können belastbare Evidenz liefern, wenn randomisierte Studien nicht durchführbar oder unethisch sind, jedoch nur, wenn die Studie mit derselben Strenge konzipiert und dokumentiert wird, die wir auch von einer Studie erwarten. Dieser Leitfaden soll Sponsoren dabei helfen, diese Details frühzeitig richtig zu gestalten, wenn Kurskorrekturen noch kostengünstig sind“, sagte Dr. Brookhart.

„Dieser Beitrag befasst sich mit vielen praktischen Fragen dazu, ob Real-World-Daten, Studiendesign und -durchführung gut genug für die Einreichung in einem regulatorischen Evidenzpaket sind – alles Lektionen, die man auf die harte Tour lernt“, sagte Dr. Dreyer

Der Artikel ist im Open Access verfügbar unter https://ascpt.onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/cpt.70487.

Der Einsatz von Real-World-Daten durch die FDA zur Unterstützung regulatorischer Entscheidungen entwickelt sich rasant weiter, und die RWD/RWE-Leitlinien, die festlegen, wie diese Daten generiert, dokumentiert und eingereicht werden sollen, sind komplex. Erst durch praktische Erfahrung erkennt man die Herausforderungen und Hindernisse bei der Erfüllung der FDA-Anforderungen und wie man ihnen begegnet.

Für Sponsoren bietet der Artikel eine praktische Möglichkeit, das Risiko und das Rätselraten zu reduzieren, das mit der Einreichung eines Real-World-Evidence-Pakets bei der FDA verbunden ist, unabhängig davon, ob das Ziel eine Erstzulassung oder eine Label-Erweiterung ist. Während die meisten Anwendungsfälle die Onkologie und seltene Erkrankungen betreffen, bietet jede Indikation, bei der eine randomisierte placebokontrollierte Studie nicht durchführbar oder unethisch ist, die Möglichkeit, Real-World-Daten in das Evidenzpaket zu integrieren.

Die drei Autoren waren direkt an mehreren FDA-Einreichungen unter Nutzung von Real-World-Evidence beteiligt und halfen dabei, die Standards in diesem sich rasant entwickelnden Umfeld zu etablieren, was ihre Führungsrolle in diesem Bereich untermauert.

Über Slipstream: Slipstream ist ein Technologie-Beratungs-Partner mit exklusivem Fokus auf Life Sciences. Seine Teams agieren als Erweiterung der Kundenteams und bringen tiefgehende Fachkompetenz über F&E, Unternehmensplattformen, Daten und Betrieb hinweg ein, um Organisationen dabei zu helfen, Forschung zu beschleunigen, Abläufe zu optimieren und Patientenergebnisse zu verbessern. Erfahren Sie mehr über Slipstream Life Sciences unter slipstreamls.com.

Medienkontakt: Isabella Canuso, Content Marketing, Slipstream, [email protected]