Slipstream co-rédige la première étude complète sur les coûts de la télangiectasie hémorragique héréditaire dans l'American Journal of Hematology

Blue Bell, Pennsylvanie – 10 juillet 2025 – Slipstream, partenaire technologique de confiance au service de l’industrie pharmaceutique et biopharmaceutique, est fier d’annoncer sa co-signature d’une étude révolutionnaire sur la télangiectasie hémorragique héréditaire (HHT), récemment publiée dans l’American Journal of Hematology.

L’étude, « Characterizing the Healthcare Utilization and Costs of Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia », est la plus vaste étude jamais menée sur des patients atteints de HHT, incluant plus de 24 000 patients vivant avec ce trouble hémorragique rare et héréditaire. La recherche révèle que, dans cet échantillon, les coûts médicaux directs liés à la HHT ont dépassé 450 millions de dollars par an aux États-Unis, principalement en raison du traitement des complications liées aux saignements, notamment l’anémie ferriprive.

«En tirant parti de la Healthcare Map^® de Komodo Health, qui comprend des données de plus de 330 millions de patients américains, nous avons pu caractériser une maladie rare dont l’histoire naturelle et la charge n’avaient jamais été clairement définies ni pleinement comprises», a déclaré Tracy J. Mayne, PhD, vice-présidente senior des affaires réglementaires et de la recherche en sciences de la vie chez Slipstream. «Nous savons désormais que près de 60 % des patients diagnostiqués avec une HHT présentent des saignements si sévères qu’ils provoquent une anémie, et qu’une part importante de ces patients reçoit fréquemment du fer IV et/ou des transfusions de globules rouges. La charge, tant pour les patients que pour le système de santé, est énorme, avec des implications majeures pour le plaidoyer et le développement de médicaments.»

L’équipe de recherche, qui comprend des collaborateurs du Massachusetts General Hospital, de Cure HHT et de Diagonal Therapeutics, a utilisé les données de réclamations en vie réelle de Komodo afin d’évaluer la charge économique de la maladie dans une cohorte de plus de 24 000 patients en 2022 et 2023.

Les principales conclusions de la publication comprennent :

À noter que la prévalence de la transplantation hépatique chez les patients atteints de HHT, résultant de complications liées aux MAV hépatiques, était 40 fois plus élevée que dans la population générale américaine.

Les coûts par patient et par an (PPPY) pour les personnes vivant avec une HHT sont comparables à ceux d’autres maladies rares et fortement consommatrices de ressources, voire les dépassent.

Les saignements et leurs conséquences ont été identifiés comme les principaux facteurs de coûts de santé.

Les coûts moyens PPPY pour l’ensemble des patients atteints de HHT étaient >19 000 $ sur 2022 et 2023, soit environ 20 % de plus que ceux de la drépanocytose.

Les patients atteints de HHT présentant une anémie, tout en représentant près de 60 % de la population de patients HHT, étaient responsables d’environ 80 % des coûts médicaux directs.

«Slipstream a été fondée sur la conviction que la technologie doit permettre à l’industrie des sciences de la vie d’aller plus vite, de travailler plus intelligemment et d’opérer plus efficacement», a déclaré Brandon McKay, directeur général de Slipstream. «Des études comme celle-ci démontrent comment les bonnes données, associées à la bonne expertise, peuvent redéfinir ce qui est possible en matière de santé. Cette collaboration illustre exactement le type de travail que nous cherchons à réaliser, en nous associant à des innovateurs de tout l’écosystème pour libérer la puissance des données en vie réelle et des plateformes numériques. Notre objectif est toujours d’accélérer l’impact là où il compte le plus, en améliorant les résultats pour les patients.»

Cette étude majeure apporte des preuves essentielles du niveau élevé de besoins non satisfaits chez les patients vivant avec une HHT, qui disposent de peu d’options thérapeutiques et d’aucun médicament approuvé modifiant la maladie ou capable d’en ralentir ou d’en arrêter la progression. Cette étude renforce l’argumentaire en faveur de futurs développements thérapeutiques et illustre la valeur que les preuves en vie réelle et la base de données de Komodo Health apportent au domaine des maladies rares.

L’article complet est disponible en ligne via l’American Journal of Hematology : https://doi.org/10.1002/ajh.27756

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