Slipstream coescribe el primer estudio integral de costos sobre la telangiectasia hemorrágica hereditaria en el American Journal of Hematology

Blue Bell, PA – 10 de julio de 2025 – Slipstream, un socio tecnológico de confianza que presta servicios a la industria farmacéutica y biofarmacéutica, se enorgullece de anunciar su coautoría de un estudio innovador sobre la telangiectasia hemorrágica hereditaria (HHT), publicado recientemente en el American Journal of Hematology.

El estudio, «Caracterización de la utilización de la atención sanitaria y los costos de la telangiectasia hemorrágica hereditaria», es el estudio más amplio de pacientes con HHT jamás realizado, e incluye a más de 24.000 pacientes que viven con este raro trastorno hemorrágico hereditario. La investigación revela que, en esta muestra, los costos médicos directos de la HHT superaron los 450 millones de dólares anuales en Estados Unidos, impulsados principalmente por el tratamiento de las complicaciones relacionadas con el sangrado, incluida la anemia ferropénica.

«Al aprovechar Healthcare Map^® de Komodo Health, que incluye datos de más de 330 millones de pacientes de EE. UU., hemos podido caracterizar una enfermedad rara cuya historia natural y carga nunca habían estado bien definidas ni se habían comprendido plenamente,« dijo Tracy J. Mayne, PhD, vicepresidente sénior de Investigación Regulatoria y de Ciencias de la Vida de Slipstream. «Ahora sabemos que casi el 60% de los pacientes diagnosticados con HHT presentan un sangrado tan grave que causa anemia, y una parte significativa de esos pacientes recibe con frecuencia hierro intravenoso y/o transfusiones de glóbulos rojos. La carga tanto para los pacientes como para el sistema sanitario es enorme, con importantes implicaciones para la defensa de los pacientes y el desarrollo de fármacos.«

El equipo de investigación, que incluye colaboradores del Massachusetts General Hospital, Cure HHT y Diagonal Therapeutics, utilizó datos de reclamaciones del mundo real de Komodo para evaluar la carga económica de la enfermedad en una cohorte de más de 24.000 pacientes en 2022 y 2023.

Los hallazgos clave de la publicación incluyen:

Cabe destacar que la prevalencia del trasplante hepático entre los pacientes con HHT, derivada de complicaciones de las MAV hepáticas, fue 40 veces mayor que en la población general de EE. UU.

Los costos por paciente por año (PPPY) para las personas que viven con HHT son comparables a, o superan, los de otras enfermedades raras y de alto consumo de recursos.

El sangrado y sus consecuencias se identificaron como los principales factores de los costos sanitarios.

Los costos medios PPPY para todos los pacientes con HHT fueron >$19,000 en 2022 y 2023, aproximadamente un 20% superiores a los de la enfermedad de células falciformes.

Los pacientes con HHT y anemia, si bien representan casi el 60% de la población de pacientes con HHT, fueron responsables de aproximadamente el 80% de los costos médicos directos.

«Slipstream fue fundada con la convicción de que la tecnología debe empoderar a la industria de las ciencias de la vida para avanzar más rápido, trabajar de forma más inteligente y operar con mayor eficiencia,« dijo Brandon McKay, director ejecutivo de Slipstream. «Estudios como este validan cómo los datos adecuados, junto con la experiencia correcta, pueden redefinir lo que es posible en la atención sanitaria. Esta colaboración es exactamente el tipo de trabajo que nos esforzamos por hacer, asociándonos con innovadores de todo el ecosistema para liberar el poder de los datos del mundo real y las plataformas digitales. Nuestro objetivo siempre es acelerar el impacto donde más importa, mejorando los resultados de los pacientes.«

Este estudio histórico aporta pruebas críticas del alto nivel de necesidad no cubierta de los pacientes que viven con HHT, que cuentan con pocas opciones de tratamiento y ningún medicamento aprobado que modifique la enfermedad o que pueda ralentizar o detener su progresión. Este estudio refuerza el caso para el desarrollo terapéutico futuro y es un ejemplo del valor que la evidencia del mundo real y la base de datos de Komodo Health aportan al ámbito de las enfermedades raras.

El artículo completo está disponible en línea a través del American Journal of Hematology: https://doi.org/10.1002/ajh.27756

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